Ema empfiehlt erstmals Zulassung einer Genscheren-Therapie
In Großbritannien ist es bereits zugelassen: Eine Therapie auf Basis der Crispr-Technologie soll bei Bluterkrankungen helfen. Eine Marktzulassung in der EU steht noch aus.
Die EU-Arzneimittelbehörde EMA in Amsterdam hat den Weg frei gemacht für die Zulassung eines Therapieansatzes auf Basis der Genscheren-Technologie.
Foto: Peter Dejong/AP/dpa
Die europäische Arzneimittelbehörde Ema empfiehlt erstmals die bedingte Zulassung einer auf der Genscheren-Technologie Crispr basierenden Therapie. «Casgevy» sei für die Behandlung der Sichelzellkrankheit und der Beta-Thalassämie bei Patienten ab zwölf Jahren geeignet, teilte die Ema in Amsterdam mit.
Der genetische Fehler, der den vererbbaren Bluterkrankungen zugrunde liegt, beeinträchtigt die Bildung oder Funktionsweise von Hämoglobin. Hämoglobin ist ein Protein-Komplex, der Eisen enthält und in roten Blutkörperchen vorkommt. Seine Hauptfunktion besteht darin, Sauerstoff zu transportieren.
Mit der bedingten Zulassung soll das Medikament wegen seines hohen Nutzens für Patienten schnell verfügbar werden. Die Ema fußt die Empfehlung von «Casgevy» auf zwei Studien und eine Langzeit-Follow-up-Studie. Bis 2026 muss der Hersteller Ergebnisse weiterer Studien liefern, um Wirksamkeit und Sicherheit des Medikaments zu belegen. Einer EU-weiten Marktzulassung muss nun noch die EU-Kommission zustimmen. Großbritannien hatte «Casgevy» bereits Mitte November diesen Jahres zugelassen.
Die sogenannte Genschere Crispr/Cas kann gezielt auf einzelne Gene ausgerichtet werden. Die Entwicklerinnen der Methode, Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna, hatten dafür 2020 den Nobelpreis erhalten. «Casgevy» dient dazu, Gene in Knochenmark-Stammzellen der Patienten so zu verändern, dass sie wieder funktionierendes Hämoglobin produzieren. Dafür werden Stammzellen dem Knochenmark entnommen, im Labor bearbeitet und dann wieder in den Patienten eingesetzt.
Die Sichelzellkrankheit kann zu starken Schmerzepisoden, schweren und lebensbedrohlichen Infektionen sowie Anämie führen, einem Zustand, der auch als Sauerstoffmangel im Blut oder Blutarmut bezeichnet wird. Patienten mit Beta-Thalassämie leiden ebenfalls unter Anämie und benötigen regelmäßig Bluttransfusionen alle drei bis fünf Wochen. Bisher galt eine Knochenmarktransplantation als einzige langfristige Behandlungsoption.
